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更新日：2023.05.03

トピックス
　　　

2022年

2020年

FOP患者さんの近況
　日本での200万人に一人の希少難病の患者さんが60人以上の方々が、難病と共存して生活しています。最近、私は強い捻挫で4か月ほど寝たきりやリハビリで日常生活を過ごしましたが、歩行できないということだけでもつらい思いが続きました。FOP患者さんの日常生活を頭だけて理解していましたが、私の捻挫だけの体験でも比較できないほどの不自由だと感じました。
　10数年前には、東京で直接出会ってからコロナ禍で直接出会い話ができない時期が多くなりました。この間に訃報も伝えられ、FOPが原因でなくなるのではなく普通の人がかかる病が原因のようです。
　カナダでFOPの薬も1つ承認されましたが、さらに薬の開発が進んでFOPの患者さんの生活が少しでも楽になることを望んでいます。
（2022.09.17）

FOP Newsletter vol.13/ No.1 Feb 2022 発行されました
●おもな治療薬の動向
バロバロテン
・日本を含む世界中で第三相治験実施中（最終フォローアップ待ち）
・小児患者での早期骨繊維閉鎖報告→14歳未満での治療薬投与を中断
・米国FDAへの承認申請→追加の解析のため一旦取り下げ
・2022年1月　カナダ保健省がFOP治療薬として承認

パラマイシン
・2021年10月治験終了
・主な有効性評価項目である身体機能評価については有意差なし
・比較的高い血中濃度を維持した傍ではフレアアップの発生及び新生異所性骨の出現頻度が低い傾向
・24週以降の継続投与データも含めた解析が進行中

★具体的な研究内容が報告されて一安心です。
（2022.09.16）

FOPの治療薬？パロバロテンの承認（2022/1/29）

今週月曜日、世界中のFOP関係者にとって、大きな節目となる出来事がありました。
パロバロテンがカナダでFOPの治療薬として初めて承認されました。

★FOP患者患者にとって素晴らしい情報です。早く、日本でもこのような発表があることを望んでいます。
（2022.09.09）

令和4年度第1回合同班会

２. FOPレジストリの現状報告東京大学リハビリテーション科　　緒方　徹

★FOP研究班の発表があり、研究の内容が詳細に知ることができました。研究や薬の開発が進んでいることをFOP患者、家族が具体的に報告されて希望を持つことができでいます。研究者の方々には深く感謝いたします。

（2022.09.09）

明石のFOP患者と家族の方が、メディアで情報を発信していました。
　9/6に数年ぶりにメディアで取り上げられてインターネットから見ることができました。FOP患者さんは、それぞれの環境でFOPに関する情報を発信していました。また、12歳の新しいFOPの女性も紹介されていました。まだまだ、日本でも治療法もない薬もない希少難病が発見されています。証では、多くの支援者により支援をうけていることを知り素晴らしい活動を実践しているのを知るとこころ強くなります。
(2022.09.09）)

2021年

2020年
尊敬できるお医者さんに出会う幸せ　私の娘は、FOPの難病患者である。今回、ある病気があると診断を受けたが、かなりの病状で一般的な治療は手術が最適であると考えられた。しかし、FOP患者の手術は、それを実施することで進行が進み、現代のガイドラインでは世界中でも避けることを指導されている。　今回、近くの病院で診断されて、検査結果をもとに治療法を担当医師に説明していただいた。　いままで、FOPの実態を知らなかった先生が娘の治療について検討していただいたようだ。驚いたことに、即座にFOPの専門医師に連絡を取って、最新の資料や自分で調査し検討した結果を素人の私でも理解できるように説明していただいた。私には信頼できる十分な説明だった。世間一般では、やさしい無難な説明の医師がこのまれるが、今回は最悪から最善までの検討結果を提案して患者の意見を優先していた。私は、あらゆる問題に対して対応するときに「最悪の事態はなにか、今最善のことは何か」ｊという基本的な考え方で対処してきたので、この先生に出会ったことは親子ともども幸運な縁をいただいたと考えた。　こんな先生に会えた縁を大切にしたいと思い、振り返れば今までのFOPに関する人々、医師の誠意ある人々に出会ってきたことに感謝した。 (2020.0214)
長年待っていたFOPのガイドラインに関する日本語版の一部が公開された　やっと、素人でもある程度理解できる病気に対する診察、治療（治療は基本的にjむずかしい）についてアドバイスが記載されていた。いままで、日常の行動についてはあまり気にしていなかったが、あまりにも具体的な内容であり多少のショックがあった。　このガイドラインについて、医師や担当医師にはFOP患者の側にたって治療を実施してほしいと感じるとともに、難病に対する担当医師の熱意があがることを期待して。 (2020.01.05)
令和元年度第2回研究班会議に参加して　令和元年度第2回研究班会議　日時：令和元年11月30日（土）　13:00～16:40 　場所：御茶ノ水ソラシティカンファレンスセンター　Room　C 　FOP関連報告　4)進行性骨化性繊維形成症の他施設共同研究　　　　　　　　　　　　　　　　　東京大学医学部附属病院リハビリテーション科　　芳賀　信彦　5)進行性骨化性繊維形成症に対する治療薬の開発研究　　　　　　　　　　　　　　　　　埼玉医科大学ゲノム医学研究センター　　片桐　岳信 ★感想：FOPの治験や研究開発がいくつか平行してするんでいることを聞くと、患者や家族にとっては心強い研究班の会議であることを実感している。いつも報告を聞いていると医師や関係者への感謝が起こってくる。 (2020.01.01)

2019年
FOP患者さんの生き方には驚くほど前向きだ　最近いろいろな患者さんの消息を聞く機会がある。希少な難病で200万人に一人と言われていて、現在は原因は解っているが具体的な治療方法はないが、研究されている薬の治験が世界中で行われている。すでに進行が進んでいる患者にはまだまだ研究段階であるが、若い患者さんには治験が世界中で実施されているので将来への希望は高まっている。　それにしても、患者さんで行動できる人は自分で生き方を見つけて世間にでて活動しているのを見ると勇気がもらえる。私などは、足が痛く弱くなった時には辛さのからなんでこんなになったのかと家に閉じこもって、休養と称して寝込んでしまうことがしばしばある。　具体的な内容については記述できないけれど、障害を抱えていても前向きに生きている姿を見ていると尊敬などと言う言葉では言い表せない。 (2019.05.04)
日本におけるレジストリの説明会について　東大付属病院で３月９日（土）１５時開始（１４時半開場）１．国内外の治験の進捗状況について：芳賀２．シロリムス治験の進捗状況について：戸口田先生３．レジストリの説明と協力依頼：戸口田先生 ★感想　世界での治験の現状を聞いて、FOPの医師や研究者の人々の努力には感謝しています。難病に対する研究が20年前から考えると私の想像を超える進歩で驚いています。　すでに薬に対する検討も一部では進んでいるようです。参加した多くの患者や家族の皆さんには前向きの報告を受けて、さらに希望が膨らんできました。　パロバロテンがアメリカで治療薬承認申請をするという説明を聞きさらに希望がもてるようになりました。　そして、レジストリの重要性がFOP患者、家族、担当医師、研究者にとって稀な難病で現実に世界的に見ても患者数が少ないことでもわかりました。　私も担当医師に連絡して、レジストに関する情報を渡して協力をお願いしました。FOPを理解している担当医がいない患者さんもいるらしいので具体的な手続きが大変ですが、頑張る価値はあると思います。（2019.03.27）
世界で3件の治験が進行中　FOPの薬の開発が世界中で治験が進んでいる。FOPの患者さんや家族の皆さんに希望の光が見えてきている。光が蝋燭の灯火のように進んでいければいい。 (2019.01.04)

2018年
平成30年度第２回研究班会議を傍聴して平成30年度第２回研究班会議日時　平成30年11月24日（土）　9:30 場所　東京医科歯科大学 9:45　午前の部：臨床研究（多施設研究１）（発表7分　質疑2分） 1)　ＦＯＰの国内多施設研究と国際的活動の状況　東京大学医学部附属病院　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　リハビリテーション科　芳賀信彦 2)　・・・・・ ★発表を聞いた個人的な感想・現在全国のＦＯＰ治療している大学病院で把握している患者数は49人ほどです。2008年以後ＦＯＰと診断された0歳、1歳、3歳で8名となり早期発見が増えたと考えられる。しかし、海外ではまだまだ手術等の治療をしてしまっている患者さんもいて、医者のＦＯＰに関する難病の認識不足があるという。・現在、日本も含めて国際的に3件の治験が進行中である。日本は、治験に関する情報は患者・家族に関しても厳しいが海外はそうでもないようである。私は、日本で進行している治験については知らないが、患者・家族にも対しても情報公開されていない。日本の難病の個人情報？に対しても海外と多少異なった文化なのだろうか。・診断ガイドラインの改定が7年ぶりで進行しているそうです。・海外では、難病プラットフォームを進めているようで日本でも参加できれば、患者のさらなる情報が集まり研究に役立つそうです。たしかに、患者・家族もこのＦＯＰ難病については２００万に一人の稀な病のために研究には患者さんの病状のデータが必須なのだとあらためて感じ、患者・家族の協力ができる範囲でしたいと思いました。・将来も毎年生まれてくる人も200万人に一人の割合で患者さんが増えてくるのではないかとの話があり、やはり現在の治験の成功により薬が出来る道ができることを強く望んでいる。 (2018.11.24)
市民公開講座　FOPを治す！に参加して～研究者から患者へのメッセージ～　(2018.10.28) ★患者家族会の親睦会　前半の午前中の一時間半は患者と家族だけで第三者が参加しない親睦会で大変有意義な時間を過ごすことが出来ました。私と長年交流のある患者さんや家族の皆さん、今回初めでお会いした患者さんや家族も参加していました。患者とその家族が約30人以上参加して、FOPについて参加者全員との真剣な話し合いができました。当事者だけの本音の会話は、他では話せない話題なので十分とは言えない時間であったが充実した皆さんの現状を理解することができました。　今回のトピックスは、アルゼンチンからIFOPAに所属しているFOPの息子さんとお母さんが途中から参加して、世界のFOP患者さんや家族の皆さんの現状を話していただき、日本の患者さんや家族の皆さんと交流している姿を見ることができました。　最も感心したのは、参加した患者さん、お母さんやお父さんが明るく前向きで子供を育てていることが実感できたことです。また、成人以上の患者さんと直接話してみると皆さんが現実の環境の中で力強く生きていることを感じてうれしくなりました。今後も患者と家族だけの親睦会で十分な時間を確保して近況や情報交換が出来ればと思っています。 ★市民公開講座の感想・FOPの開発当初から、現在の治験までの歴史の流をそれぞれの研究者からの発表を聞いて、あらためてFOPに関する研究者の思いと努力に感謝することになりました。地道な基礎研究から治験までの道のりも素人の想像以上であり、患者・家族は思いだけで希望を研究者にぶつけることになっているように感じていました。・日本を含めて世界中で具体的に治験が始まっていることを説明してもらって一層希望がでてきました。ちょっと気になったことは、ある研究者が話していた数件の治験が平行して行われていて患者さんの選択ができることに疑問があるようなことでしたが、私も同じよう思いを感じていました。・まだまだ、日本の医師や医療関係者へのFOPの認知度をさらに高めていく努力が必要であり、今回の特定非営利活動法人ASirdのような患者・家族と医師・研究者の橋渡しをいてくれる中間の第三者の必要が大切だと実感しました。・今回患者さんの発表もありました。FOPと診断されてから現在までの生活や現在は職場に通勤して仕事を続けているので、同病の患者さんにも勇気を持ってもらいたいとの話でした。また、アルゼンチンから参加した息子さんがFOPのお母さんが、IFOPAの世界的な活動について報告がありました。世界でも患者家族会の人々の交流が活発に行われていることが報告されました。・個人的には、今後の研究の一つの課題としてすでに骨化した部分を取り除いても進行しないような手術ができるようになる希望も持ちたいと望みが大きくなってきました。 ★今回の報告では、直接研究内容にはなかなか公開できない部分もありますが、主催者の話では可能な限り公開できる範囲のものはインターネット等を通して知らせる計画をしていると聞きました。その時は検索して詳細を再度知りたいと思いました。 (2018.10.30)
(2018.10.28)
活動的なFOP患者さん　インターネットで、活発に活動しているFOPの患者さんが新聞に紹介されていた。私が数年前から名前だけは知っていたが、こんなに患者さんや家族の方が活動しているとは知らなかった。フェイスブックの力をあらためて感じることになった。　わたしは、十数年前から直接ＦＯＰの患者さんや家族の方々との交流を続けている。ＦＯＰの患者さんや家族も積極手に活動している人もいることを知ってもらいたい。・大学に進学して社会に貢献している人・自分の特技を活かして、インターネットを活用して活動している・長い間の引きこもり？から一人住まいを初め、社会とのつながり行動をしたひと・自分の絵画の才能をパソコンを利用して、さまざまな絵を社会に公開して評価を受けた人・自分の難病を世の中の人々に知ってもらいたいとの思いで活動を続けている患者や家族　それぞれの境涯で社会と共存していることを聞くと驚くと共に応援したくなる。直接何も役に立てないことは分かっているがそれでも、「ファイト、ファイト」と心から叫んでいきたい。 (2018.09.16)
東北の活動的なFOP患者さん　インターネットで、活発に活動しているFOPの患者さん新聞に紹介されていました。FOP患者さんで難病を受け入れて立派に活動し生きている女性にいままで5，6人出会っています。今回は方はフェイスブックで知ることができました。　この難病で体が不自由にもかかわらず、それぞれの家庭環境、生活環境の中で前向きに前進していることに感心しています。みんなさん、家族や地域の支援の人々に見守られているいることを感じています。 (2018.07.17)
平成三十年度第1回研究班会議に参加してきました。　東京医科歯科大学で開催された研究班会議に参加してきました。いつもながらＦＯＰ研究班の発表もあり、ＯＰＬＬに関する研究の中でＦＯＰのiPS細胞により事例も紹介があり大変すばらしい発表会でした。　6/16に行われたFOP関係の内容の関係だけを示します。２）　進行性骨化性繊維異形成症ー他施設研究進捗状況　　東京大学　芳賀信彦　[基礎研究]-基礎講演「iPS細胞を活用した異所性骨化疾患の研究」　京都大学ウイルス・再生医科学研究所　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　京都大学iPS細胞研究所　戸口田淳也 ★感想：●FOPの研究進捗状況　ー　患者数は60～80名ほどで、患者さんで治療？を受けているのはは49人ほどだそうです。最近は遺伝子診断ができるようになり0歳児から早い時期に診断される患者さんが多くなったそうです。世界では700名ほどが確認されている。治験に関する話もありました。 ●OPLLに関するiPS細胞の研究をFOPを事例にして解説をしていました。FOPでの治験のシステムは研究内容を含めて素人の私のような素人にたいへん分かりやすくて理解できました。講演の最初では、OPLLの患者会の参加者が多かったようで、お医者さんには初歩的な内容ですが、患者さんに向けて分かりやすく説明しますのでご理解くださいと言っていました。　毎回この報告会は、研究者の医師対応の内容ですが国や研究者が難病のために誠意ある研究をつづけていることを知り感謝でいっぱいです。 (2018.06.16)
★「小さな親切、大きなお世話」を実際に行うのはむずかしい－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－　FOP患者・家族の立場でのFOPハンドブック　第4版　進行性骨化性繊維異形成症（FOP) 　ー（難病の理解）との生活支援のためにー　2006年　暫定版　2008年　初版　2016年　第4版－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－　自作の上記の冊子を発行して十数年が経過してから、最近久しぶりに希望がありました。子どものFOP患者さんのお母さんからで、最近FOPと診断されたそうです。この冊子を読んで丁寧な感想を送っていただきましが、今までこのような感想を受けたことがないのでじっくり読んでいただいたと感じました。かなり辛い内容だったようで「小さな親切、大きなお世話」といつも希望した人々に対して、その方に本当に役に立つのかと悩みながら通算で数百冊を送り続けていました。一般に難病の市販本は、ある種の編集が必要であるかも知れませんが、この冊子に原稿を提供していただいた患者・家族の皆さんは本音の叫びがあり私はまったく編集をしませんでした。だから、読む患者や家族は事実を知って苦しむことが想像できました。しかし、難病を受け入れる気持ちを持った方々には少しは役に立ったのではないか思っています。　現在は、FOP難病に関する情報は一部の人々にはかなり知られるようになっていますが、その情報が当事者にとって良いことなのか私自身はまだ不安が残っています。ご両親の気持ちがよくわかるのは、私の娘がFOP難病と診断された20数年前は、日本にこの稀少難病患者がいるのか分からず、イターネットで情報を発信しつづけました。日本で同病者も医療関係者も見つかりませんでした。数年後にインターネットから同病者から連絡があり、同病者や担当医師に直接会っていろいろな話を聞くことができました。そこで、ある担当医師は「現状では無理に病状や将来の話を患者・家族に話すことは控えている」また、ある人々は「自分の子どもが難病なのに何にもしない。マスコミ、政治家等を利用して積極的に活動すべきである」・・・等々の意見や患者・家族の生き方も知ることができました。当時と違い現在は、インターネットやマスコミや第三者の情報などを含めて患者・家族の方々には玉石混合の情報が多量に手に入るようになった現実があり、そこから自分達にとって本当に必要な情報が何かを選択する必要があります。　冊子を作成してからは、自分の勝手な親切心という思い込みだけで患者・家族に情報を提供することに慎重になりました。冊子を送っても受け取ったとの確認できないもの、お医者さんは直ぐに受け取りの返事がきたり、今回のように受け取った確認と感想を送ってくれた人もいます。少なくとも感想の返事をいただけたことは一部の人たちには実際に役に立っていることを感じて嬉しく思っています。 (2018.02.03)
FOP研究が進んで、FOPの薬の治験がはじまっています。　昨年から治験がはじまり、今年が本格的に日本の特定大学病院で実施されます。患者・家族が長年にわたり待ちにまった時がきました。まだまだ、薬として一般に利用できるにはまだまだ時間が必要ですが、希望が見えてきました。治験でも楽観することなく見守っていくことが必要になります。マスコミ等の報道にも冷静に受け止めて、無責任な情報に惑わされずしっかり見守っていくように私を含め患者さんや家族の方々にはお願いしたいです。 (2018.01.14)
FOP研究報告会・患者家族交流会2017 11/25(土）の午後、東京大学付属病院内で上記の会が行われました。遠方の東北地方や九州地方からも患者・家族の皆さんが参加されました。 ●研究報告会・芳賀先生:現状の世界と日本でのFOP研究について説明していただきました。・戸口田先生:iPS細胞でのFOP研究の説明をしていただきました。（多忙の中この報告会に無理して参加していただき、直ぐ帰るスケージュルでしたが感謝しております。）・片桐先生：FOPの遺伝子について、ブラックジャックの漫画や呼び鈴の話しで、今まで医学用語で難しく理解が十分でありませんでしたが、今回は,研究している薬のしかけがすこしはわかりやすく納得できました。 ●患者家族交流会　第三者を交えず、患者さんと家族の方々による前回同様に1時間以上取って深い本音の話し合いができたと感じました。グループ単位で話し合い、その結果を発表するという方法でした。・小学生までの患者・家族さんのグループ・中学生までの患者・家族さんのグループ・高校生までの患者・家族さんのグループ・成人の患者さんのグループ・成人の患者さんの家族のグループ ●私の個人的な感想　私の子供が20数年前にFOPと診断されてから、先生方も驚くほど研究が進んでいて、いろいろな国でFOPの研究がさらに進むと期待したいと思います。成人の患者さんの家族から「私たちは先輩ですので、皆さんが困ったことなど遠慮なく相談してください。また、患者さんや家族の皆さんとメールや手紙等でも交流を深めていきたいです。」との発言があり、まったく同感で、気軽に連絡をもてることを願っています。 (2017.11.26)

2018年
平成30年度第２回研究班会議を傍聴して平成30年度第２回研究班会議日時　平成30年11月24日（土）　9:30 場所　東京医科歯科大学 9:45　午前の部：臨床研究（多施設研究１）（発表7分　質疑2分） 1)　ＦＯＰの国内多施設研究と国際的活動の状況　東京大学医学部附属病院　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　リハビリテーション科　芳賀信彦 2)　・・・・・ ★発表を聞いた個人的な感想・現在全国のＦＯＰ治療している大学病院で把握している患者数は49人ほどです。2008年以後ＦＯＰと診断された0歳、1歳、3歳で8名となり早期発見が増えたと考えられる。しかし、海外ではまだまだ手術等の治療をしてしまっている患者さんもいて、医者のＦＯＰに関する難病の認識不足があるという。・現在、日本も含めて国際的に3件の治験が進行中である。日本は、治験に関する情報は患者・家族に関しても厳しいが海外はそうでもないようである。私は、日本で進行している治験については知らないが、患者・家族にも対しても情報公開されていない。日本の難病の個人情報？に対しても海外と多少異なった文化なのだろうか。・診断ガイドラインの改定が7年ぶりで進行しているそうです。・海外では、難病プラットフォームを進めているようで日本でも参加できれば、患者のさらなる情報が集まり研究に役立つそうです。たしかに、患者・家族もこのＦＯＰ難病については２００万に一人の稀な病のために研究には患者さんの病状のデータが必須なのだとあらためて感じ、患者・家族の協力ができる範囲でしたいと思いました。・将来も毎年生まれてくる人も200万人に一人の割合で患者さんが増えてくるのではないかとの話があり、やはり現在の治験の成功により薬が出来る道ができることを強く望んでいる。 (2018.11.24)
市民公開講座　FOPを治す！に参加して～研究者から患者へのメッセージ～　(2018.10.28) ★患者家族会の親睦会　前半の午前中の一時間半は患者と家族だけで第三者が参加しない親睦会で大変有意義な時間を過ごすことが出来ました。私と長年交流のある患者さんや家族の皆さん、今回初めでお会いした患者さんや家族も参加していました。患者とその家族が約30人以上参加して、FOPについて参加者全員との真剣な話し合いができました。当事者だけの本音の会話は、他では話せない話題なので十分とは言えない時間であったが充実した皆さんの現状を理解することができました。　今回のトピックスは、アルゼンチンからIFOPAに所属しているFOPの息子さんとお母さんが途中から参加して、世界のFOP患者さんや家族の皆さんの現状を話していただき、日本の患者さんや家族の皆さんと交流している姿を見ることができました。　最も感心したのは、参加した患者さん、お母さんやお父さんが明るく前向きで子供を育てていることが実感できたことです。また、成人以上の患者さんと直接話してみると皆さんが現実の環境の中で力強く生きていることを感じてうれしくなりました。今後も患者と家族だけの親睦会で十分な時間を確保して近況や情報交換が出来ればと思っています。 ★市民公開講座の感想・FOPの開発当初から、現在の治験までの歴史の流をそれぞれの研究者からの発表を聞いて、あらためてFOPに関する研究者の思いと努力に感謝することになりました。地道な基礎研究から治験までの道のりも素人の想像以上であり、患者・家族は思いだけで希望を研究者にぶつけることになっているように感じていました。・日本を含めて世界中で具体的に治験が始まっていることを説明してもらって一層希望がでてきました。ちょっと気になったことは、ある研究者が話していた数件の治験が平行して行われていて患者さんの選択ができることに疑問があるようなことでしたが、私も同じよう思いを感じていました。・まだまだ、日本の医師や医療関係者へのFOPの認知度をさらに高めていく努力が必要であり、今回の特定非営利活動法人ASirdのような患者・家族と医師・研究者の橋渡しをいてくれる中間の第三者の必要が大切だと実感しました。・今回患者さんの発表もありました。FOPと診断されてから現在までの生活や現在は職場に通勤して仕事を続けているので、同病の患者さんにも勇気を持ってもらいたいとの話でした。また、アルゼンチンから参加した息子さんがFOPのお母さんが、IFOPAの世界的な活動について報告がありました。世界でも患者家族会の人々の交流が活発に行われていることが報告されました。・個人的には、今後の研究の一つの課題としてすでに骨化した部分を取り除いても進行しないような手術ができるようになる希望も持ちたいと望みが大きくなってきました。 ★今回の報告では、直接研究内容にはなかなか公開できない部分もありますが、主催者の話では可能な限り公開できる範囲のものはインターネット等を通して知らせる計画をしていると聞きました。その時は検索して詳細を再度知りたいと思いました。 (2018.10.30)
(2018.10.28)
活動的なFOP患者さん　インターネットで、活発に活動しているFOPの患者さんが新聞に紹介されていた。私が数年前から名前だけは知っていたが、こんなに患者さんや家族の方が活動しているとは知らなかった。フェイスブックの力をあらためて感じることになった。　わたしは、十数年前から直接ＦＯＰの患者さんや家族の方々との交流を続けている。ＦＯＰの患者さんや家族も積極手に活動している人もいることを知ってもらいたい。・大学に進学して社会に貢献している人・自分の特技を活かして、インターネットを活用して活動している・長い間の引きこもり？から一人住まいを初め、社会とのつながり行動をしたひと・自分の絵画の才能をパソコンを利用して、さまざまな絵を社会に公開して評価を受けた人・自分の難病を世の中の人々に知ってもらいたいとの思いで活動を続けている患者や家族　それぞれの境涯で社会と共存していることを聞くと驚くと共に応援したくなる。直接何も役に立てないことは分かっているがそれでも、「ファイト、ファイト」と心から叫んでいきたい。 (2018.09.16)
東北の活動的なFOP患者さん　インターネットで、活発に活動しているFOPの患者さん新聞に紹介されていました。FOP患者さんで難病を受け入れて立派に活動し生きている女性にいままで5，6人出会っています。今回は方はフェイスブックで知ることができました。　この難病で体が不自由にもかかわらず、それぞれの家庭環境、生活環境の中で前向きに前進していることに感心しています。みんなさん、家族や地域の支援の人々に見守られているいることを感じています。 (2018.07.17)
平成三十年度第1回研究班会議に参加してきました。　東京医科歯科大学で開催された研究班会議に参加してきました。いつもながらＦＯＰ研究班の発表もあり、ＯＰＬＬに関する研究の中でＦＯＰのiPS細胞により事例も紹介があり大変すばらしい発表会でした。　6/16に行われたFOP関係の内容の関係だけを示します。２）　進行性骨化性繊維異形成症ー他施設研究進捗状況　　東京大学　芳賀信彦　[基礎研究]-基礎講演「iPS細胞を活用した異所性骨化疾患の研究」　京都大学ウイルス・再生医科学研究所　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　京都大学iPS細胞研究所　戸口田淳也 ★感想：●FOPの研究進捗状況　ー　患者数は60～80名ほどで、患者さんで治療？を受けているのはは49人ほどだそうです。最近は遺伝子診断ができるようになり0歳児から早い時期に診断される患者さんが多くなったそうです。世界では700名ほどが確認されている。治験に関する話もありました。 ●OPLLに関するiPS細胞の研究をFOPを事例にして解説をしていました。FOPでの治験のシステムは研究内容を含めて素人の私のような素人にたいへん分かりやすくて理解できました。講演の最初では、OPLLの患者会の参加者が多かったようで、お医者さんには初歩的な内容ですが、患者さんに向けて分かりやすく説明しますのでご理解くださいと言っていました。　毎回この報告会は、研究者の医師対応の内容ですが国や研究者が難病のために誠意ある研究をつづけていることを知り感謝でいっぱいです。 (2018.06.16)
★「小さな親切、大きなお世話」を実際に行うのはむずかしい－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－　FOP患者・家族の立場でのFOPハンドブック　第4版　進行性骨化性繊維異形成症（FOP) 　ー（難病の理解）との生活支援のためにー　2006年　暫定版　2008年　初版　2016年　第4版－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－－　自作の上記の冊子を発行して十数年が経過してから、最近久しぶりに希望がありました。子どものFOP患者さんのお母さんからで、最近FOPと診断されたそうです。この冊子を読んで丁寧な感想を送っていただきましが、今までこのような感想を受けたことがないのでじっくり読んでいただいたと感じました。かなり辛い内容だったようで「小さな親切、大きなお世話」といつも希望した人々に対して、その方に本当に役に立つのかと悩みながら通算で数百冊を送り続けていました。一般に難病の市販本は、ある種の編集が必要であるかも知れませんが、この冊子に原稿を提供していただいた患者・家族の皆さんは本音の叫びがあり私はまったく編集をしませんでした。だから、読む患者や家族は事実を知って苦しむことが想像できました。しかし、難病を受け入れる気持ちを持った方々には少しは役に立ったのではないか思っています。　現在は、FOP難病に関する情報は一部の人々にはかなり知られるようになっていますが、その情報が当事者にとって良いことなのか私自身はまだ不安が残っています。ご両親の気持ちがよくわかるのは、私の娘がFOP難病と診断された20数年前は、日本にこの稀少難病患者がいるのか分からず、イターネットで情報を発信しつづけました。日本で同病者も医療関係者も見つかりませんでした。数年後にインターネットから同病者から連絡があり、同病者や担当医師に直接会っていろいろな話を聞くことができました。そこで、ある担当医師は「現状では無理に病状や将来の話を患者・家族に話すことは控えている」また、ある人々は「自分の子どもが難病なのに何にもしない。マスコミ、政治家等を利用して積極的に活動すべきである」・・・等々の意見や患者・家族の生き方も知ることができました。当時と違い現在は、インターネットやマスコミや第三者の情報などを含めて患者・家族の方々には玉石混合の情報が多量に手に入るようになった現実があり、そこから自分達にとって本当に必要な情報が何かを選択する必要があります。　冊子を作成してからは、自分の勝手な親切心という思い込みだけで患者・家族に情報を提供することに慎重になりました。冊子を送っても受け取ったとの確認できないもの、お医者さんは直ぐに受け取りの返事がきたり、今回のように受け取った確認と感想を送ってくれた人もいます。少なくとも感想の返事をいただけたことは一部の人たちには実際に役に立っていることを感じて嬉しく思っています。 (2018.02.03)
FOP研究が進んで、FOPの薬の治験がはじまっています。　昨年から治験がはじまり、今年が本格的に日本の特定大学病院で実施されます。患者・家族が長年にわたり待ちにまった時がきました。まだまだ、薬として一般に利用できるにはまだまだ時間が必要ですが、希望が見えてきました。治験でも楽観することなく見守っていくことが必要になります。マスコミ等の報道にも冷静に受け止めて、無責任な情報に惑わされずしっかり見守っていくように私を含め患者さんや家族の方々にはお願いしたいです。 (2018.01.14)
FOP研究報告会・患者家族交流会2017 11/25(土）の午後、東京大学付属病院内で上記の会が行われました。遠方の東北地方や九州地方からも患者・家族の皆さんが参加されました。 ●研究報告会・芳賀先生:現状の世界と日本でのFOP研究について説明していただきました。・戸口田先生:iPS細胞でのFOP研究の説明をしていただきました。（多忙の中この報告会に無理して参加していただき、直ぐ帰るスケージュルでしたが感謝しております。）・片桐先生：FOPの遺伝子について、ブラックジャックの漫画や呼び鈴の話しで、今まで医学用語で難しく理解が十分でありませんでしたが、今回は,研究している薬のしかけがすこしはわかりやすく納得できました。 ●患者家族交流会　第三者を交えず、患者さんと家族の方々による前回同様に1時間以上取って深い本音の話し合いができたと感じました。グループ単位で話し合い、その結果を発表するという方法でした。・小学生までの患者・家族さんのグループ・中学生までの患者・家族さんのグループ・高校生までの患者・家族さんのグループ・成人の患者さんのグループ・成人の患者さんの家族のグループ ●私の個人的な感想　私の子供が20数年前にFOPと診断されてから、先生方も驚くほど研究が進んでいて、いろいろな国でFOPの研究がさらに進むと期待したいと思います。成人の患者さんの家族から「私たちは先輩ですので、皆さんが困ったことなど遠慮なく相談してください。また、患者さんや家族の皆さんとメールや手紙等でも交流を深めていきたいです。」との発言があり、まったく同感で、気軽に連絡をもてることを願っています。 (2017.11.26)

進行性骨化性筋炎 topへ 更新日：2023.05.03

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更新日：2023.05.03